云財(cái)經(jīng)訊，近日，美國(guó)食品藥品管理局(FDA)批準(zhǔn)了一種新的基因療法，該療法被用于治療鐮形紅細(xì)胞病(sickle cell)。這是一項(xiàng)重要的突破，對(duì)于患有這種遺傳性疾病的患者來(lái)說(shuō)，帶來(lái)了希望。 鐮形紅細(xì)胞病是一種常見(jiàn)的遺傳性疾病，主要影響血液中的紅細(xì)胞?；颊叩募t細(xì)胞形狀異常，變得彎曲如鐮刀，導(dǎo)致血液循環(huán)不暢。這種病癥常常引起疼痛、貧血和感染等嚴(yán)重并發(fā)癥，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。 這種新的基因療法是通過(guò)修復(fù)患者體內(nèi)的受損基因來(lái)治療鐮形紅細(xì)胞病的。具體來(lái)說(shuō)，療法通過(guò)將正常的基因注入患者的體內(nèi)，使其取代受損的基因，從而恢復(fù)紅細(xì)胞的正常形狀和功能。 這項(xiàng)治療的獲批對(duì)于鐮形紅細(xì)胞病患者來(lái)說(shuō)，意味著他們有了一種新的治療選擇。過(guò)去，這種疾病的治療主要是通過(guò)緩解癥狀和控制并發(fā)癥來(lái)進(jìn)行，而這種基因療法則直接從基因?qū)用嫔细纳屏嘶颊叩牟∏椤? 雖然這項(xiàng)治療的批準(zhǔn)僅限于美國(guó)境內(nèi)，但它無(wú)疑為其他國(guó)家的科學(xué)家和醫(yī)生們提供了一個(gè)重要的參考。我們希望這一突破能夠?yàn)槿蚍秶鷥?nèi)鐮形紅細(xì)胞病患者帶來(lái)福音，并且激勵(lì)更多的研究和創(chuàng)新，以找到更多治療遺傳性疾病的方法。